7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

重大项目密集开工 各地争先拼经济******

　　春节后复工的前两天，多地发力稳投资，一批重大项目密集开工。北京商报记者梳理发现，雄安新区、河南省、陕西省、四川省、湖南省、广东省等多地在春节复工后密集举行重大项目开工仪式，或是发布2023年重大项目计划，力争实现“开门红”。在各地众多开工项目中，基础设施和向高精尖倾斜仍是“大头”，智慧城市建设也逐步出现在各大城市的规划之中。

　　专家分析指出，重大项目属于政府投资，各地争先密集开工，一来可以在短时间内为相关企业带来订单，增加收益，进而提供更多就业岗位；二来彰显了我国经济的韧性，表明了今年我国经济恢复发展的决心。

　　比往年提前

　　春节过后，一直是各地陆续开始举办一季度重大项目开工仪式的时间，今年开始得尤其早。

　　1月28日，节后复工第一天，雄安新区在启动区举行2023年一季度重点项目集中开工活动，集中开工项目43个，总投资416亿元，涵盖了基础设施、公共服务、智能城市等方面；同一天，陕西省宝鸡市集中开工项目67个，总投资417亿元，涵盖基础设施、公共服务、新技术产能等方面，将持续放大投资对经济增长的增量和贡献。

　　1月29日，广东省深圳市举行2023年首批重大项目开工仪式，新开工项目266个，总投资约3295.3亿元，2023年度计划投资约535.6亿元。

　　部分省市在开工仪式上透露了重点项目名单。1月28日，在陕西省2023年一季度重点项目集中开工活动上，总投资140亿元的宝鸡凤翔区西凤酒10万吨优质基酒生产及配套项目成为最大亮点；广东省深圳市大鹏新区公布包括大鹏新区档案馆·方志馆建设工程、大鹏新区优质产业空间试点项目在内的10个项目，总投资64亿元，其中鹏美花园项目总投资20亿元。

　　在投资额度上，部分地区今年计划投资额度明显提升。如陕西省一季度795个省市重点项目开工，总投资5646亿元，同比增长26.3%，年度投资2277亿元，同比增长21.6%；成都市政府1月28日发布的2023年1号文件《成都市2023年重点项目计划》显示，全市拟编列重点项目共900个，年度计划投资3511.8亿元，较2022年增加36.9亿元。

　　“老大哥”和“新生代”

　　据北京商报记者不完全统计，基础设施和向高精尖倾斜仍然是各地集中开工或计划今年开工项目的“大头”。

　　四川省成都市对基础设施的投入表现得尤为抢眼。根据其编列的2023年900个重点项目清单，仅145个重大基础设施总投资便高达9697.7亿元，年度计划投资1039.9亿元，接近全年重点项目计划总投资2.44万亿元的一半。其中，在城市基础设施方面，编列火车北站扩能改造配套工程、东西城市轴线(东段)、成自铁路天府站及配套综合交通枢纽等项目62个。

　　优化产业结构，向高精尖倾斜在沿海地区表现得较为突出。根据浙江省日前印发的《浙江省扩大有效投资“千项万亿”工程2023年重大项目实施计划》，浙江将不断优化投资结构，力争2023年制造业投资、高新技术产业投资以及交通、水利和能源投资增速均快于面上投资增速。

　　“这两个领域的投资是国家和地方的‘十四五’发展规划的要求，也是未来发展必然趋势，基础设施主要集中在‘新基建’领域，高精尖项目则是我国科技创新动能转换的必然要求。”北京工商大学商业经济研究所所长洪涛向北京商报记者分析道。

　　值得一提的是，在“十四五”规划纲要中多次提及的“智慧城市”，开始出现在部分省市的重大项目涵盖领域中。如深圳市首批266个重大开工项目中，产业领域项目96个，项目总投资约1864.2亿元，主要包括燕罗智能网联汽车产业园项目、平湖智造园(一期)、前海深港创新产业园等。

　　洪涛指出，目前各地智慧城市的建设更多停留在提供民生保障、政务服务、辅助决策三个层面，即使是交通出行，公交牌的智能化都没有完全覆盖，在经济的生产、交换、物配、仓储、销售、结算、售后、服务、体验、文化、体育、医疗、环保、空气、信息管理等方面，还存在许多公众需求、市场需求、治理需求没有得到满足，需要加快努力补短板。

　　提信心显决心

　　为何各地今年重大项目开工仪式如此提前和密集？

　　“今年是党的二十大确定‘建设中国式现代化’目标后的第一年，各地也已经先后确定了2023年5%左右的经济发展目标，按照国家扩大内需的战略要求，一是要扩大投资；二是要促进消费。因此兔年春节后迅速开工，是新时代客观必然的选择，也是对中央经济工作会议精神的落实。”洪涛称。

　　就重大项目本身的意义而言，北京社科院研究员、中国人民大学智能社会治理研究中心研究员王鹏向北京商报记者分析表示，重大项目属于政府投资，一来可以在短时间内为相关企业带来订单，给企业带来收益，提供更多就业岗位；二来通过重大工程项目迅速开工建设，可以彰显我国经济的韧性，表明今年经济恢复发展的决心，给市场吃一颗定心丸，提振市场信心。

　　曾在安徽省2022年第四批重大项目开工动员会上亮相的淮河能源集团潘集电厂相关项目是一个典型的范例。潘集电厂项目负责人告诉北京商报记者，作为《长江三角洲区域一体化发展规划纲要》发布后第一个核准开工的项目，潘集电厂一期项目建成投产后，每年可减少排放二氧化碳83.86万吨、二氧化硫约25万吨、氮氧化物约12.6万吨，每年可实现工业产值30亿元以上，上缴税费约2亿元，能有效拉动区域经济发展，增加就业机会和当地税收。

　　专项债护航

　　重大项目是经济发展的“加速器”，加快重大项目建设、扩大高质量投资，一直是各地稳增长的关键抓手之一。洪涛认为，本轮各地如此有底气地密集开工多项重大项目，且提高了预期投资额，专项债券发挥了积极的引导作用。

　　河北省预算报告显示，该省2023年提前审批专项债额度为1286亿元，相比去年增长73.8%。此外，宁波市、青岛市、河南省、福建省2023年提前批专项债额度分别为265亿元、319亿元、1271亿元、933亿元，相比去年增长93.4%、54.1%、55%、34.6%。

　　“作为筹集资金建设专项工程而发行的债券，专项债额度的提高，也给了各地密集开工重大项目的底气。”洪涛说道。

　　在专项债之外，为保证重大项目顺利进行，洪涛建议，一来需采用稳健的货币政策，利用金融手段驱动重点项目投资，如2022年两次下降银行准备金率，扩大了10000亿元金融流动性等便是可参考的举措；二来需采用积极的财政政策，在2022年减税降费缓税退税等系列税收政策给市场让利4万亿元的基础上，创造更好的营商环境，促进各类市场积极开拓国内市场，探索国内循环和国际循环的模式创新。

　　“从春节消费来看，我国消费迅速恢复，从投资来看，我国投资加快进度。由此可以看出，中国经济提出的5%左右的经济发展目标，应该可以超额完成，也可以高质量地完成。”洪涛称，“希望社会各界把握机遇，扩大内需，从而保持我国经济可持续的发展。”